中國上海，2021年8月27日 – 藥明巨諾（港交所代碼：2126），一家專注于開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化細胞免疫治療產(chǎn)品的創(chuàng)新型生物科技公司，于今天公布了公司2021年中期業(yè)績。
研發(fā)進展
我們的核心候選產(chǎn)品 –瑞基奧侖賽（relma-cel）
三線大B細胞淋巴瘤（3L LBCL）
國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正在評估relma-cel用于治療經(jīng)過二線或以上系統(tǒng)性治療后成人患者的復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（r/r LBCL）的新藥上市申請，我們目前預計將于2021年下半年獲得NMPA的新藥申請批文。若按我們目前預計的時間獲得批文，relma-cel將成為中國首個獲批為1類生物制品的CAR-T產(chǎn)品。
由于具備潛在同類最佳安全性及有競爭力的療效，relma-cel有望成為卓越的CAR-T細胞療法。Relma-cel在作為LBCL三線治療的II期注冊臨床試驗中已證實其療效，在2020年6月17日數(shù)據(jù)截止之時，其中最佳客觀緩解率為75.9%，最佳完全緩解率為51.7%。在59例接受治療的患者中，≥3級細胞因子釋放綜合征（CRS）及神經(jīng)毒性（NT）的發(fā)生率分別為5.1%及3.4%。我們相信該等數(shù)據(jù)能夠說明relma-cel具備潛在同類最佳潛力的安全性及有競爭力的療效。
此外，我們正在推進relma-cel作為LBCL的二線治療，已經(jīng)開始在中國進行單臂I期試驗，以探索relma-cel的更多臨床潛力。
三線濾泡性淋巴瘤（3L FL）
于2020年9月，NMPA向我們授予relma-cel治療濾泡性淋巴瘤（FL）的突破性治療藥物認定。我們已于2021年上半年完成患者入組，我們預計于明年提交補充新藥上市申請。若我們于目前預期的時間內(nèi)獲批，relma-cel將成為中國首個治療FL的CAR-T產(chǎn)品。
三線套細胞淋巴瘤（3L MCL）
我們已于中國開展單臂II期注冊試驗，患者入組于2021年1月開始，目前正按計劃進行。
三線慢性淋巴細胞白血病（3L CLL）
我們計劃在中國開展單臂初期試驗，評估relma-cel對高危復發(fā)或難治性（r/r）慢性淋巴細胞白血?。–LL）患者的療效。我們預計于2021年下半年及2022年進行該研究。
三線急性淋巴細胞白血?。?/em>3L ALL）
我們計劃在中國進行單臂I/II期注冊試驗，評估relma-cel對于至少兩線治療后患有復發(fā)或難治性（r/r）急性淋巴細胞白血?。ˋLL）的兒童及青少年患者的療效。我們目前預期于2022年就該試驗向NMPA提交臨床研究用新藥（IND）申請。
其他管線產(chǎn)品
JWCAR129
NMPA已受理JWCAR129治療多發(fā)性骨髓瘤（MM）的IND申請，同時我們已就該適應癥展開JWCAR129研究者發(fā)起的試驗。
JWATM204/214
我們已完成JWATM204項目的產(chǎn)品生產(chǎn)及放行檢測的技術轉讓，并預期于2021年年末前進行該項目的IND啟用研究。通過我們與優(yōu)瑞科及Lyell的合作，我們亦計劃將Lyell在T細胞抗衰竭功能方面的技術與JWATM204相結合，以開發(fā)JWATM214作為治療肝細胞癌（HCC）的下一代創(chuàng)新自體細胞療法。
JWATM203/213
與JWATM204一樣，我們亦計劃將Lyell在T細胞抗衰竭功能方面的技術與JWATM203及優(yōu)瑞科ARTEMIS?技術平臺相結合，以開發(fā)JWATM213作為治療HCC的另一款自體細胞療法。
生產(chǎn)
- 我們位于蘇州的商業(yè)化生產(chǎn)基地已獲得江蘇省藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的藥品生產(chǎn)許可證。該基地占地約10,000平方米，按cGMP及QMS標準進行商業(yè)及臨床生產(chǎn)。目前，兩個模塊已建成投產(chǎn)，通過資質(zhì)認定且全面按照GMP標準運營，可滿足每年最多2,500例自體CAR-T細胞治療的產(chǎn)能需求。
- 自開始進行LBCL注冊臨床試驗以來，我們生產(chǎn)relma-cel的成功率為99%，RELIANCE研究結果顯示，我們的產(chǎn)品展現(xiàn)了較高且持續(xù)的疾病緩解率、以及較低的CAR-T治療相關毒性。
- 我們正在開發(fā)一套新技術和平臺，以更短的生產(chǎn)周期時間、更高的質(zhì)量、更好的產(chǎn)品特性、更高的產(chǎn)品療效和安全性以及更低的成本支持下一代產(chǎn)品的生產(chǎn)工藝。
- 我們建立了一項包括從近期到長期的降低生產(chǎn)成本的發(fā)展戰(zhàn)略，通過提高原材料使用效率，國產(chǎn)替代以及實施新技術，簡化及╱或替代╱合并單元操作，以實現(xiàn)大規(guī)模降低成本；并盡可能縮短生產(chǎn)周期，改進產(chǎn)品特性及臨床結果。
商業(yè)化準備
- 我們已建立一支90人的商業(yè)團隊，構建清晰的商業(yè)模式。為支持準備使用我們產(chǎn)品的醫(yī)院，我們進行了培訓及試運行，幫助醫(yī)生及護士了解更多關于relma-cel的使用方法、端到端的全流程管理等。同時，上藥康德樂已被選為我們的全國經(jīng)銷商，將為每位患者提供專業(yè)配送服務。為減輕患者負擔，我們正在積極地與各類醫(yī)療保險機構開展合作。
2021年中期財務業(yè)績
研發(fā)開支
研發(fā)開支由截至2020年6月30日止六個月的人民幣8,230萬元增至截至2021年6月30日止六個月的人民幣1.86億元。研發(fā)開支增加主要是由于研發(fā)員工成本、研發(fā)用產(chǎn)品耗材、以及測試及臨床開支增加所致。
期內(nèi)虧損
期內(nèi)虧損由截至2020年6月30日止六個月的人民幣6.5億元減少至截至2021年6月30日止六個月的人民幣2.81億元，此減少主要是由于所有優(yōu)先股已于2020年11月3日（上市日期）轉換為普通股，因此截至2021年6月30日止六個月，我們不再確認任何優(yōu)先股公允價值變動虧損或收益。
現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物
截至2021年6月30日止，現(xiàn)金及現(xiàn)金等價物余額為人民幣22.06億元。
未來展望
- 把握重要先機，驅動relma-cel的全面商業(yè)化；
- 通過將relma-cel作為更早線的治療方案和其他適應癥的開發(fā)以及JWCAR129臨床開發(fā)，鞏固我們在血液癌癥的領導地位；
- 利用我們的綜合細胞治療平臺開拓實體瘤市場；
- 通過創(chuàng)新及規(guī)模效益持續(xù)提升我們的生產(chǎn)及供應鏈水平；
- 通過授權許可機會、伙伴合作與選擇性收購以及自主研發(fā)來促進業(yè)務增長。
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?關于藥明巨諾
藥明巨諾（港交所代碼：2126）是一家專注于開發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化細胞免疫治療產(chǎn)品的創(chuàng)新型生物科技公司。由巨諾醫(yī)療（一家百時美施貴寶的公司）和藥明康德于2016年聯(lián)合創(chuàng)建，藥明巨諾致力于以創(chuàng)新為先導，成為細胞免疫治療引領者。藥明巨諾已打造了國際頂尖的細胞免疫療法的技術與產(chǎn)品開發(fā)平臺，以及涵蓋血液及實體腫瘤、極具潛力的產(chǎn)品管線，以期為中國乃至全球患者帶來治愈的希望，并引領中國細胞免疫治療產(chǎn)業(yè)的健康規(guī)范發(fā)展。欲了解更多詳情，請訪問www.zhaorc0837.cn。